世界上最貴的藥，一針1469萬元！
世界上最貴的藥，一針1469萬元！
脊髓性肌萎縮癥，常被簡稱為“脊肌萎縮癥”，或者直接簡寫為SMA。這是一種罕見病，但在罕見病中它又算是一種“常見病”。2019年5月，一種名為Zolgensma的治療“脊髓性肌萎縮癥”基因療法的藥物經(jīng)美國FDA批準(zhǔn)，獲準(zhǔn)在美國上市，據(jù)悉這一藥物能夠永久的治療好肌肉萎縮。這種藥單針標(biāo)價(jià)210萬美元，約合人民幣1469萬元，堪稱史上最貴的藥。下面就隨一起了解下吧！
世界上最貴的藥
這種新型藥物“Zolgensma”是美國的諾華公司針對(duì)脊髓性肌肉萎縮研發(fā)的，據(jù)說最主要是適用于2歲以下的患有脊髓性肌肉萎縮的小孩。和其他的療法不同的是，它直接通過修飾SMN1基因來達(dá)到治療目的，屬于真正意義的“基因治療”藥物。與其它治療“脊肌萎縮癥”的藥物不同，Zolgensma只需要一次治療就能維持療效，基本上后續(xù)不需要任何的其他費(fèi)用。[bai]不過這支藥的單價(jià)卻非常的貴，高達(dá)212.5萬美金，幾乎是世界上最貴的藥物。因?yàn)镾MA是罕見病，有用藥需求的人數(shù)很少，不像研發(fā)一個(gè)高血壓的藥，全世界有龐大的患者人群，所以要獲得同常用藥物相同的收益，也就意味著高單價(jià)。
不過諾華公司也表示這種藥只需要一劑就可以救命，因此對(duì)于無法支付的家庭來說，他們可以提供5年分期付款的計(jì)劃，不過計(jì)算一下之后還是會(huì)發(fā)現(xiàn)這并非是一般人能夠承受的價(jià)格，因?yàn)檫@也就意味著一年就需要支付高達(dá)42.5萬美金左右的藥費(fèi)，可能只有富豪才能值得起吧，畢竟脊髓性肌肉萎縮堪稱世界上最貴的病。
據(jù)說這種“Zolgensma”療法主要就是治療遺傳性的肌萎縮，它是將DNA注入到體內(nèi)，從而通過改變損壞或者錯(cuò)誤的基因來帶從肌肉功能的提高和改善，也就相當(dāng)于治療好了這種疾病，因此能夠大大的提高這種肌萎縮的存活概率，目前已經(jīng)在36位14天-8個(gè)月齡的小孩身上進(jìn)行了實(shí)驗(yàn)，并且顯示完全安全。
雖然脊髓性肌萎縮的病理原因人們都已經(jīng)弄清，但實(shí)際上現(xiàn)在除了這種手段之外，幾乎沒有其他的一勞永逸的解決辦法，所以這種藥物雖然貴，但它也算是打開了脊髓性肌萎縮治療史上的一個(gè)新篇章，畢竟據(jù)說每1.1萬個(gè)嬰兒中就有一個(gè)患有這種疾病的。
盡管治療費(fèi)用昂貴，脊肌萎縮癥倒是可以通過簡單的手段進(jìn)行預(yù)防。通過攜帶者篩查，我們可以找到人群中攜帶SMA致病基因的夫妻，并通過后續(xù)的產(chǎn)前診斷避免SMA患兒的出生。
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